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Post by alamin447 on Aug 5, 2023 8:07:55 GMT
细胞中的应用。 FDA 批准 LNP 核酸治疗药物 patisiran (2018) 和 COVID-19 疫苗 BNT162b2 和 mRNA-1273 (2021、2022) 为了解人类基线 LNP 药代动力学和药效学铺平了道路 [64 ]。许多研究发现 LNP 有效、总体安全且耐受性良好 [ 65,66,67 ],使 LNP 成为有吸引力的递送平台。一般来说,LNP 包含四个关键元素:可电离脂质、辅助脂质、胆固醇和聚乙二醇 (PEG) 功能化脂质。 可电离的脂质通常表现出p Ka < 7,因此在循环过程 Telegram 用户号码列表中被去质子化(中性),与永久阳离子脂质相比,这增强了脂质的安全性[ 68 ]。因此,LNP 在酸性条件(pH < 5)下配制,使得可电离脂质质子化(阳离子)并能够复合和缩合阴离子核酸。正如其他评论中所讨论的,以优化的比例包含辅助脂质、胆固醇和 PEG-脂质可提高 LNP 的递送效率、稳定 性和循环时间[69、70、71 ]。 鉴于 LNP 包装、运输和递送核酸的广泛能力,本节研究了为治疗涉及内皮的疾病而开发的核酸类型,重点关注观察到体内疾病改善作用的报告。表I提供了治疗性核酸的概述。 表 I 核酸货物类别汇总 全尺寸桌子 脱氧核糖核酸 DNA载体或许在货物和基因调节方面具有最广泛的灵活性,能够过表基因(例如,编码短发夹RNA
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